Riċentement, Pfizer ħabbar li l-mediċina ewlenija investigattiva tagħha għall-mard taċ-ċelloli tal-minġel (SCD), incnacumab, naqset milli tissodisfa l-endpoint primarju fl-istudju tal-Fażi III THRIVE-131. Dan l-intopp jitfa 'dell fuq il-pjanijiet strateġiċi ta' Pfizer f'dan il-qasam terapewtiku.
Il-fażi III Thrive - 131 studju kien iddisinjat biex jevalwa l-effikaċja ta 'inclacumab fit-tnaqqis tal-inċidenza ta' kriżijiet vaso-okklużivi (VOCs). Ir-riżultati ma wrew l-ebda differenza statistikament sinifikanti fir-rati tal-VOC bejn il-grupp ta 'inclacumab u l-grupp tal-plaċebo, li jindika li l-mediċina ma laħqitx il-benefiċċju kliniku maħsub tagħha.
Il-marda taċ-ċelloli tal-mard (SCD) hija disturb tad-demm ereditarju kkawżat minn anormalità fil-molekuli ta 'emoglobina, li twassal għad-deformazzjoni taċ-ċelloli ħomor tad-demm f'forma ta' minġel. Dan ifixkel il-fluss tad-demm u l-kunsinna ta 'ossiġnu, li ħafna drabi jirriżulta f'sintomi bħal uġigħ qawwi u anemija. Il-pazjenti spiss jiffaċċjaw kriżijiet ta 'saħħa f'daqqa, li jimponu piż fiżiku, emozzjonali u finanzjarju tqil kemm fuq l-individwi kif ukoll fuq il-familji tagħhom.
Meta tħares lura lejn l-isforzi ta 'Pfizer fit-trattament SCD, f'Awwissu 2022, il-kumpanija akkwistat Global Blood Therapeutics (GBT) għal valur ta' transazzjoni totali ta '$ 5.4 biljun, primarjament biex tikseb aċċess għall-portafoll ta' GBT ta 'tliet mediċini għall-mard taċ-ċelluli tal-mard - inkluż inchacumab.
Sfortunatament, iż-żewġ mediċini l-oħra fil-portafoll, Oxbryta u Osevelotor, naqsu wkoll mill-aspettattivi.
Oxbryta (voxelotor) huwa modulatur allosteriku ta 'emoglobina li ġie approvat mill-FDA fl-2019 għat-trattament ta' SCD, li jimmarka avvanz sinifikanti fil-qasam dak iż-żmien. Madankollu, f'Settembru 2024, Pfizer ħabbar l-irtirar globali ta 'Oxbryta. Din id-deċiżjoni segwiet dejta klinika u regolatorja li żvelat li l-pazjenti li jieħdu OXBRYTA kellhom rata ta 'mortalità tliet darbiet ogħla minn dawk fuq il-plaċebo, li wasslet għal tħassib dwar ir-riskju tagħha - profil ta' benefiċċju u fl-aħħar irriżulta fit-twaqqif tagħha.
Osevelotor (GBT60110), l-inibitur tal-polimerizzazzjoni ta 'emoglobina S li jmiss- ġenerazzjoni (akkwistat ukoll permezz tal-ftehim GBT), inizjalment wera wegħda fi studji bikrija. Madankollu, f'Diċembru 2024, l-AID qajmet tħassib dwar is-sigurtà, li wasslet għal istiva klinika parzjali fuq il-prova tal-fażi III tagħha. Sa Mejju 2025, ġie kkonfermat li l-istudju tal-fażi III kien ġie sospiż għal kollox.
Dawn l-iżvantaġġi jenfasizzaw il-kumplessità u l-isfidi tal-iżvilupp ta 'trattamenti effettivi għall-mard taċ-ċelloli tal-minġel.
Minkejja d-diżappunti ma 'Inclacumab u mediċini investigattivi oħra, l-isforzi ta' riċerka globali fl-SCD terapewtiċi jkomplu. Ix-xjentisti u l-kumpaniji farmaċewtiċi jibqgħu impenjati li javvanzaw trattamenti ġodda, joffru tama għal riżultati mtejba u kwalità ta ’ħajja aħjar għal pazjenti b’din il-kundizzjoni debilitanti.
