Fis-26 ta 'Diċembru 2022, Huaxia Yingtai ħabbret li rċeviet tweġiba bil-miktub mill-Uffiċċju tal-Iżvilupp ta' Prodotti Orfni (OOPD) tal-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (FDA). L-injezzjoni integrattiva tar-riċettur tat-T-cell Antigen Receptor (STAR T) (kodiċi ta 'żvilupp: YTS104) iddisinjata mill-kumpanija ngħatat Denominazzjoni tad-Droga Orfni (ODD) għat-trattament ta' lewkimja majelojde akuta rekaduta/refrattarja (R/R AML).
L-istatus tal-mediċina orfni tal-FDA jista 'jgħin biex jaċċellera l-iżvilupp kliniku u r-reġistrazzjoni tal-mediċini fl-Istati Uniti. B'denominazzjoni ODD tal-FDA, YTS104 se jkun eliġibbli għal numru ta 'politiki favorevoli, inkluż appoġġ ta' gwida tal-FDA għall-kandidat tal-prodott, eżenzjonijiet ta 'miżati speċjali, u seba' snin ta 'esklussività tas-suq fl-Istati Uniti.
Dr Guohua Pan, CEO ta 'Huaxia Yingtai, qal:
"Ninsab kburi ħafna bit-tim tagħna. Wara t-tlestija tal-prova klinika tal-Fażi I tal-prodott tagħna STAR-T b'mira doppja u l-iskrizzjoni tal-ewwel pazjent kmieni f'Diċembru, YTS104 irċieva status ta' mediċina orfni tal-FDA, li mhux biss tikkonferma l- approvazzjoni tal-prodott tagħna mill-NMPA Ċiniż u l-awtoritajiet ta 'reviżjoni tal-FDA tal-Istati Uniti, Jimmarka wkoll li Huaxia Yingtai daħlet fi stadju ġdid ta' żvilupp kliniku minn riċerka u żvilupp ta 'drogi ġodda.Dan ir-rikonoxximent tal-istatus tal-mediċina orfni tal-FDA huwa pass importanti fl-iżvilupp proċess ta 'YTS104, li se jkollu rwol pożittiv fl-aċċellerazzjoni tal-iżvilupp kliniku u r-reġistrazzjoni futura u l-kummerċjalizzazzjoni ta' YTS104 fiċ-Ċina u l-Istati Uniti Ninsabu kunfidenti li permezz ta 'esplorazzjoni u sforzi bla waqfien, dalwaqt se nġibu għażliet ġodda ta' trattament għal pazjenti b'mod akut. lewkimja majelojde madwar id-dinja."
Dwar YTS104
L-injezzjoni taċ-ċelluli YTS104 hija mediċina ta 'terapija taċ-ċelluli awtologa bbażata fuq il-pjattaforma innovattiva STAR T żviluppata minn Huaxia Yingtai. L-indikazzjoni tal-mira primarja hija lewkimja majelojde akuta rekaduta/refrattarja (R/R AML). Dan il-prodott huwa mediċina ta 'terapija taċ-ċelluli miksuba bl-introduzzjoni ta' ġeni STAR speċifiċi f'ċelluli T awtologi permezz ta 'transduction tal-ġene lentivirus, u wara preparazzjoni ta' amplifikazzjoni taċ-ċelluli in vitro, ittestjar tal-funzjoni u tal-kontroll tal-kwalità. Il-vantaġġ tal-prodott huwa li żewġ nano antikorpi awto-skrinjati b'epitopi differenti huma konnessi ma 'katina u katina ta' struttura STAR, li hija mistennija li jkollha rikonoxximent aħjar ta 'antiġen u effett ta' qtil.
Dwar id-Denominazzjoni tad-Droga Orfni tal-FDA (ODD)
Id-Denominazzjoni, Denominazzjoni tad-Droga Orfni, ODD, kienet iddisinjata mill-Uffiċċju tal-Iżvilupp ta 'Prodotti Orfni, AID. OOPD) Kwalifika mogħtija lil mediċini kwalifikati (inklużi bijoloġiċi) għall-prevenzjoni, it-trattament u d-dijanjosi ta’ mard rari. Drogi orfni, magħrufa wkoll bħala drogi orfni, jirreferu għal mediċini użati għall-prevenzjoni, it-trattament u d-dijanjosi ta 'mard rari. L-FDA għandha definizzjoni ċara ta' mard rari, jiġifieri mard li jaffettwa inqas minn 200,000 ruħ fl-Istati Uniti. Minħabba n-numru żgħir ta 'nies affettwati minn mard rari, domanda baxxa tas-suq u spejjeż għoljin ta' riċerka u żvilupp, ftit kumpaniji farmaċewtiċi jagħtu attenzjoni għall-iżvilupp tat-trattamenti tagħhom, għalhekk dawn il-mediċini jissejħu "drogi orfni". Fl-1983, l-Att dwar id-Droga Orfni (ODA) inħareġ fl-Istati Uniti, li jistipula li mediċini kandidati eliġibbli għall-kwalifika ta 'droga orfni għandhom l-opportunità li jiksbu serje ta' politiki ta 'appoġġ.
Dwar Lewkimja Majelojde Akuta (AML)
Lewkimja majelojde akuta (AML) hija marda malinna ta 'proliferazzjoni klonali ta' ċelluli primittivi majelojdi fis-sistema ematopojetika, ikkaratterizzata minn proliferazzjoni anormali ta 'ċelluli majelojdi primittivi u naive fil-mudullun u fid-demm periferali. Il-manifestazzjonijiet kliniċi huma anemija, fsada, infezzjoni u deni, infiltrazzjoni vixxerali, anormalitajiet metaboliċi, eċċ., B'eteroġeneità qawwija, mezzi terapewtiċi limitati, u pronjosi ħażina. Fl-2017, in-numru ta' każijiet AML madwar id-dinja kien 119,570. Iċ-Ċina kklassifikat fost l-aqwa tlieta fid-dinja f'termini kemm ta 'każijiet kif ukoll ta' mwiet, bi 13,200 każ u 7,100 każ, rispettivament. Meta mqabbel ma 'sottotipi mhux monoċiti, AML monoċiti (M4 u M5) kellhom riskju akbar ta' mudullun u rikorrenza ekstramaterjal wara trapjant ta 'ċelluli staminali (34 fil-mija u 50 fil-mija, rispettivament). Għal pazjenti AML li rkadew u refrattorji, m'hemm l-ebda trattament ċar li jista 'jtawwal is-sopravivenza b'mod sinifikanti. L-OS medjan ta' pazjenti anzjani refrattorji li rkadew hija ta' 5-9 xhur wara kimoterapija b'doża baxxa, filwaqt li l-OS medjan ta' pazjenti b'Iktar minn jew ugwali għal 2 rikaduti hija ta' 3 xhur biss.
Huaxia Yingtai
Huaxia Yingtai hija intrapriża farmaċewtika innovattiva b'viżjoni globali, li tiffoka fuq l-iżvilupp ta 'prodotti ta' immunoterapija taċ-ċelluli T u tindirizza ħtiġijiet kliniċi mhux issodisfati bħal kanċer avvanzat. Imwaqqfa f'Marzu 2018, Huaxia Yingtai kienet immexxija minn immunologist famuż. Il-kumpanija stabbilixxiet żewġ pjattaformi ta 'teknoloġija innovattiva, STAR-T u enTCR-T, kif ukoll pjattaformi ta' industrijalizzazzjoni maturi għall-iżvilupp tal-proċess u l-kontroll tal-kwalità, u stabbilixxiet pipeline ta 'prodotti għani li jkopri ematoma, tumur solidu u infezzjoni virali. Inbdew aktar minn 10 studji kliniċi "L-Ewwel fil-Bniedem" u nkisbu dejta pożittiva dwar is-sigurtà u l-effikaċja klinika, li ġew ippubblikati suċċessivament f'konferenzi u ġurnali akkademiċi internazzjonali. Ħafna proġetti qed jippromwovu b'mod attiv studji kliniċi rreġistrati. Il-missjoni tal-kumpanija hija li "tiffoka fuq ix-xjenza, tistinka għall-perfezzjoni, ittaffi l-uġigħ tal-pazjenti tal-kanċer, u ssir pijunier u mexxej ta 'prodotti globali innovattivi ta' immunoterapija ċellulari bbażati fiċ-Ċina u ta 'benefiċċju għall-pazjenti madwar id-dinja".
