Fl-aħħar jumejn, il-kumitat konsultattiv tal-FDA qed jivvota fuq iż-żewġ terapiji tal-ġeni ta 'Bluebird, Beti cel u Eli cel. Għalkemm id-dokumenti maħruġa nhar it-Tlieta wrew li x-xjentisti appoġġjaw b'kawtela t-terapija beti cel (zynteglo) u kienu xettiċi ta 'Eli cel, terapija tal-ġeni għall-mard tal-ħela tal-moħħ. Madankollu, għal "Eli cel jibbenefika aktar mir-riskju fi kwalunkwe sottogrupp ta 'tfal b'adrenoleukodystropija ċerebrali bikrija?" Ir-riżultati tal-votazzjoni tal-membri ctgtac kienu 15 favur u 0 kontra.
Minkejja l-vot affermattiv, għadu mhux magħruf kif l-FDA se tieħu deċiżjoni finali. L-AID se tieħu deċiżjoni finali dwar l-approvazzjoni ta 'Beti cel u Eli cel fid-19 ta' Awwissu u s-16 ta 'Settembru, rispettivament.
Id-deċiżjoni tagħha se tiddetermina d-destin ta 'Bluebird, tifforma l-metodi ta' riċerka u żvilupp ta 'terapiji oħra tal-ġeni, u aktar probabbli tbiddel il-metodi ta' trattament ta 'żewġ mard ġenetiku.
Issa, wara snin ta 'riċerka u biljuni ta' dollari ta 'investiment, il-bijoloġija Bluebird għandha nuqqas ta' fondi, jew wasslet għall-falliment tal-kumpanija fi żmien sena. Jekk dawn iż-żewġ terapiji tal-ġeni huma approvati, dan ifisser li l-organiżmi Bluebird ikomplu jgħixu, li jwassal ukoll għall-iżvilupp ta 'terapija tal-ġeni għal mard rari.
Qabel dan, Beti cel u Eli cel kisbu approvazzjonijiet importanti fl-Ewropa, iżda l-manifattura ta' ostakli u diffikultajiet biex jinkiseb rimborż ġiegħlet lil Bluebird tirtira mis-suq u tagħlaq in-negozju tagħha hemmhekk. Ftit pazjenti biss irċevew iż- żewġ trattamenti. Fl-Istati Uniti, nuqqas ta 'qbil mal-FDA dwar l-ittestjar tal-produzzjoni ttardja darbtejn il-pjan ta' Bluebird biex ifittex approvazzjoni beta cel, u naqqas il-progress ta 'terapija oħra tal-ġeni għal ċelloli morda f'kundizzjonijiet tad-demm. L-FDA inizjalment ċaħdet l-applikazzjoni ta 'Bluebird u s-sieħeb Bristol Myers Squibb għat-tielet mediċina msemmija minn leschly, terapija taċ-ċelloli għal majeloma multipla, li finalment ġiet approvata kmieni fl-2021.
Id-dewmien u l-intoppi jiswew b'mod speċjali għal Bluebird. Il-valur tas-suq tiegħu kien qrib L-Istati Uniti $ 10billion fil-bidu tal-2018, u issa niżel għal ftit aktar minn US $ 250 miljun. Il-kumpanija se tmexxi l-kwartieri ġenerali tagħha minn Cambridge għal Somerville, Massachusetts, biex tiffranka l-flus, u qalet f'April li kienet se tkeċċi madwar terz tal-impjegati tagħha.
Madankollu, it-tnaqqis fl-ispejjeż huwa biss tnaqqis fil-barmil. Bluebird tilef mijiet ta 'miljuni ta' dollari fil-kwart ta 'din is-sena, u l-fondi disponibbli huma biss 267 miljun dollaru. Kulħadd jispekula jekk jistax jgħix is-sena d-dieħla.
Għalhekk, is-sopravivenza ta 'Bluebird tiddependi fuq jekk l-FDA Tapprovax beti cel u Eli cel. L-approvazzjoni tat-tnejn se tippermetti lil Bluebird tagħmel flus mhux biss mill-bejgħ kummerċjali, iżda wkoll miċ-ċertifikat ta 'reviżjoni ta' prijorità mogħti mill-FDA, li ġeneralment jiswa madwar $ 100 miljun.
Tħassib dwar is-sigurtà
Madankollu, it-terapija tal-ġeni ta 'Bluebird tista' ma tiġix approvata mill-FDA minħabba li kellhom problemi ta 'sigurtà fis-sena li għaddiet.
Fi Frar 2021, tħabbret prova klinika fuq iċ-ċelloli tal-sickle minħabba li żewġ pazjenti kkurati żviluppaw lewkimja bħall-kanċer. Sussegwentement, l-FDA waqqfet il-prova klinika.
Aktar tard, il-kumpanija sabet li ma kien hemm l-ebda rabta ċara bejn il-każijiet tal-lewkimja u t-trattament tagħhom. F'Ġunju 2021, l-FDA kkanċellat is-sospensjoni obbligatorja tal-provi tagħha.
Iżda mbagħad f'Awwissu, l-FDA ssospendiet il-prova klinika ta 'Eli cel minħabba li Bluebird irrapporta kanċer tal-mudullun bis-sindromu majelodisplastiku f'pazjent li jirċievi terapija tal-ġeni Eli cel. Sussegwentement, żewġ pazjenti li kienu qed jirċievu terapija tal-ġeni Eli cel ġew iddijanjostikati b'lewkimja majelojde akuta u sindromu majelodisplastiku (MDS). Tnejn minnhom kienu direttament relatati mat- trattament, u l- ieħor kien meqjus bħala probabbli ħafna relatat mat- trattament.
Benefiċċji u riskji
Fid-dawl ta 'din is-sitwazzjoni, l-FDA u l-konsulenti tagħha għandhom jiżnu r-riskji u l-benefiċċji tas-sigurtà tat-terapija tal-ġeni Bluebird.
L-AID tidher li hija aktar ta 'appoġġ għal Beti cel, li tagħmel β Pazjenti b'talassemija m'għandhomx bżonn trasfużjoni tad-demm regolari, li tnaqqas l-inċidenza ta' kumplikazzjonijiet relatati ma 'trasfużjoni tad-demm kronika. Anke hekk, l-FDA talbet lill-konsulenti tagħha biex jiżnu r-riskju tal-kanċer tal-pazjenti osservati fit-terapija Eli cel ta 'Bluebird u provi ta' terapija taċ-ċelluli sickle.
Sommarju
Jekk it-terapija tal-ġeni ta 'Bluebird hija approvata, Eli cel u Beti cel se jsiru t-tielet u r-raba' terapija tal-ġeni tal-marda ġenetika approvata fl-Istati Uniti wara l-luxturna ta 'Roche u zolgensma ta' Novartis.
Minkejja l-investiment li qed jispljora fit-terapija tal-ġeni, ħafna kumpaniji qed jirristrutturaw ir-riċerka tagħhom, inaqqsu l-ispejjeż jew ikeċċu l-persunal quddiem it-tnaqqis fir-ritmu tas-suq. Allura s-suq għandu bżonn urġenti ta 'aħbar tajba biex jistimula l-iżvilupp. Ejja nħarsu 'l quddiem għar-riżultat tal-approvazzjoni tal-FDA
